TERAPIA REGENERATIVA EN EL SINDROME DE DOWN
La terapia de inducción de neurogénesis prenatal normaliza estructura y función cerebral en ratones con síndrome de Down.
El síndrome de Down (DS) causado por la trisomía del cromosoma 21 es la causa genética más común de discapacidad intelectual. Aunque el diagnóstico prenatal de la DS se ha vuelto factible, no hay terapias disponibles para el rescate del deterioro neurocognitivo relacionado con la DS. Un inductor de crecimiento recientemente identificado en nuestra pantalla de células madre neurales (NSC) tiene una potente actividad inhibitoria contra la quinasa 1A regulada por fosforilación de tirosina de especificidad dual (DYRK1A) y se encontró que rescata déficits proliferativos en neuroesferas derivadas de Ts65Dn y NSCs humanas derivadas de individuos con DS. La administración oral de este compuesto, llamado ALGERNON (generación alterada de neuronas), restauró la proliferación de NSC en modelos murinos de SD y aumentó el número de neuronas recién nacidas. Además, la administración de ALGERNON a las madres embarazadas rescató la formación cortical aberrante en embriones de ratones DS y evitó el desarrollo de comportamientos anormales en los descendientes de DS. Estos datos sugieren que el fenotipo neurogénico de la DS se puede prevenir con la terapia prenatal ALGERNON.
Bibliografia
Nakano-Kobayashi, A., Awaya, T., Kii, I., Sumida, Y., Okuno, Y., Yoshida, S., … Hagiwara, M. (2017). Prenatal neurogenesis induction therapy normalizes brain structure and function in Down syndrome mice. Proceedings of the National Academy of Sciences, 114(38), 10268–10273.doi:10.1073/pnas.1704143114
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